أول علاج لتدهور الغدة الكظرية الوراثي

أظهرت دراسة قادها باحثون من معهد الدماغ بباريس، وشارك فيها فريق بحثي من 8 بلدان، التأثيرات الوقائية لدواء «ليريجليتازون»، في وقف تدهور الغدة الكظرية، وهو مرض وراثي نادر يتسبب في تلف المادة البيضاء للجهاز العصبي المركزي، وتم الإعلان عن النتائج في العدد الأخير من دورية «ذا لانسيت نيورولوجي».

وبينما يعد زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم، العلاج الجراحي الوحيد راهناً للمرض الذي يعرف باسم «حثل الغدة الكظرية المرتبط بالكروموسوم X»، وهي حالة وراثية تؤثر على 6- 8 من كل 100 ألف ولادة، فإن الدواء الجديد يعد الأول من نوعه لعلاج هذا المرض.

وبحلول الوقت الذي يصلون فيه إلى سن الرشد، يعاني هؤلاء المرضى تنكساً في النخاع الشوكي، ونتيجة لذلك، غالباً ما يصابون باعتلال العصب الكظري، والذي يسبب أعراضاً مزمنة موهنة، مثل تصلب الأطراف السفلية ومشكلات التوازن التي تزيد من خطر السقوط. بالإضافة إلى ذلك، تظهر الأعراض البولية بشكل متكرر.

وهذا المرض تقدمي، ولأنه مرتبط بطفرة في «الكروموسوم الجنسي X»، فإن أشد أشكاله تصيب الذكور في الغالب، وتشير التقديرات إلى أن ثلث الأولاد وأكثر من نصف الرجال البالغين المتأثرين بالمرض، يصابون أيضاً بالتهاب حاد في الدماغ، يسمى حثل الغدة الكظرية الدماغي (CALD)؛ حيث تتم مهاجمة أغلفة المايلين التي تحيط بامتدادات الخلايا العصبية، ويتم تعطيل تدفق النبضات العصبية، ويؤدي هذا إلى تدهور سريع في الإدراك والحركة، والذي يمكن أن يكون قاتلاً في غضون بضع سنوات.

ويبدو أن السيطرة على الالتهاب هي وسيلة لإبطاء تطور المرض وتقليل الأعراض، وهذا هو المسار الذي سلكه فاني موخيل، الأستاذ بمعهد باريس للدماغ، بالتعاون مع فرق أوروبية وأميركية، وأسفر ذلك عن تأكيد فعالية دواء «ليريجليتازون» الذي طورته شركة «مينوريكس» الإسبانية.

ويقول موخيل في تقرير نشره السبت الموقع الرسمي لمعهد باريس للدماغ، إن الباحثين درسوا 116 مريضاً بالغاً من الذكور يعانون علامات سريرية لتضخم الغدة الكظرية والعصبية لمدة عامين، ووجدوا أن تناول الدواء ساهم في تنظيم التعبير عن الجينات التي تساهم في الالتهاب العصبي والتنكس العصبي المرتبط بالمرض.

قد يهمك أيضــــــــــــــــًا :

تطوير تقنية تعتمد الموجات الصوتية لتحويل الخلايا الجذعية إلى العظام

شفاء أول حالة من «مرضى السكري» بعد العلاج بالخلايا الجذعية