إدارة الغذاء والدواء الأميركية تقر علاجا لـ«الهيموفيليا»

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج لعدم تخثر الدم (الهيموفيليا) يكلف المريض 3.5 مليون دولار، ما يجعله أغلى دواء في العالم.ونقل موقع " بيزنيس انسايدر" بيانا صادرا عن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية جاء فيه أن الأخيرة أقرت دواء "همجنكس" ليصبح أول علاج جيني لعلاج البالغين المصابين بالهيموفيليا B، وهو اضطراب نزيف جيني ناتج عن نقص مستويات عامل تخثر الدم.

وقالت إدارة الغذاء والدواء إن العقار "أثر" على واحد من كل 40 ألف شخص معظمهم من الرجال، حيث يمثل هذا الرقم حوالي 15% من جميع حالات الهيموفيليا.

وفي دراسة على عقار همجنكس، تأكد أنه خفض عدد أحداث النزيف المتوقعة على مدار عام بنسبة 54%، كما أنه ألغى حاجة 94% من المرضى لتلقي الحقن، ما وفر لهم الكثير من الوقت والمال.

ونقل موقع "انسايدر" عن بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء، قوله إن "العلاج الجيني للهيموفيليا يلوح في الأفق منذ أكثر من عقدين. أما خدمة اليوم وهي خيار علاجي جديد لمرضى الهيموفيليا B فتمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة لأولئك الذين يعانون من عبء كبير من المرض المرتبط بهذا الشكل من الهيموفيليا".

ومع ذلك، فإن سعر الدواء سيكون 3.5 مليون دولار للجرعة، حسبما أفاد مدير الرعاية الصحية المدارة، مما يجعله أغلى دواء في العالم من حيث التكلفة.

وقال متحدث باسم الرعاية الصحية: "نحن واثقون من أن نقطة السعر هذه ستحقق وفورات كبيرة في التكلفة لنظام الرعاية الصحية العام وتقلل بشكل كبير العبء الاقتصادي للهيموفيليا B عن طريق تقليص معدلات النزف السنوية، مع التقليل أو الاستغناء عن العلاج الوقائي الذي يستغرق سنوات".

قـــد يهمــــــــك أيضــــــاُ : 

دراسة تجريبية تؤكد أن العلاج الجيني ينجح في إزالة علامات سرطان الدم من مريضين

مزج بين العلاج الجيني واستخدام نظارات خاصة يعيد البصر إلى شخص كفيف منذ 40 عاماً